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Italia da proteggere

In queste settimane di emergenza coronavirus in Italia, si è parlato molto di ospedali vicini al collasso, specialmente in Lombardia, e della difficoltà a trovare posti letto in terapia intensiva. “Come estensione del principio di proporzionalità delle cure, l’allocazione in un contesto di grave carenza delle risorse sanitarie deve puntare a garantire i trattamenti di carattere…

Proteostasis Therapeutics

Un progetto volto alla medicina personalizzata basata sull’uso di organoidi, o “mini-organi”, da pazienti affetti da fibrosi cistica (CF) con mutazioni rare è in linea con la raccolta di campioni da 500 persone con CF entro la fine di aprile, ha annunciato Proteostasis Therapeutics. Gli organoidi saranno utilizzati come piattaforma per lo sviluppo di farmaci…

Giornata di sensibilizzazione sulle malattie rare

Rare Disease Day

29 Febbraio 2020 sarà la tredicesima Giornata Internazionale delle Malattie Rare coordinato da EURORDIS. Su e intorno a questo giorno centinaia di organizzazioni di pazienti provenienti da paesi e regioni di tutto il mondo si terrà attività di sensibilizzazione e noi non vogliamo certo perdere l’occasione di “rendere visibile l’invisibile”. Cercheremo di far sentire forte il Nostro bisogno di realizzare il sogno di Vivere Respirando con una campagna di sensibilizzazione che parte dalle scuole.

tra le grandi scoperte TRIKAFTA

Trikafta tra le dieci scoperte del 2019

Eccoci qui: il 2019 è finito e come ogni anno la rivista Science ha pubblicato la lista delle dieci scoperte più importanti del 2019. Proprio come ogni anno? Non proprio… LA PRIMA FOTO DEL BUCO NERO Si è celebrato un importantissimo passo avanti per l’Astrofisica, dal momento in cui le incredibili prestazioni dell’EHTC (Event Horizon…

accordi importanti

Accordo Vertex – Repubblica d’Irlanda

A seguito delle negoziazioni di Vertex con il responsabile del servizio sanitario della Repubblica d’Irlanda, il regime di tripla combinazione della società è stato aggiunto all’attuale accordo di rimborso CF a lungo termine. Il regime di tripla combinazione è attualmente in fase di revisione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ed è in…